2021年6月30日、米国食品医薬品局（FDA）は、遺伝子組み換え技術でつくられたアスパラギナーゼ製剤「Rylaze」を承認しました。大腸菌由来のアスパラギナーゼにアレルギー反応（過敏症）を起こした、成人と小児の急性リンパ性白血病（ALL）およびリンパ芽球性リンパ腫の患者さんが対象です。
アレルギーで標準薬が使えない患者さんのために
アスパラギナーゼは、白血病細胞が生きるために必要なアミノ酸「アスパラギン」を分解して細胞を弱らせる薬で、ALLの多剤併用化学療法に欠かせない存在です。しかしFDAによると、標準的な大腸菌由来の製剤では約20％の患者さんにアレルギー反応が起こります。その代わりとなる別の製剤は、2016年以降、世界的な供給不足が続いていました。Rylazeは、この不足を補う選択肢として期待されています。過敏症をもつ102人を対象とした試験では、推奨用量で、治療に必要な血中のアスパラギナーゼ活性が94％の患者さんで達成されました。
治る可能性の高い病気だからこそ薬を途切れさせない
注意すべき副作用として、過敏症、膵臓への影響、血栓、出血、肝臓への影響などが挙げられています。FDAは、ALLが米国で年間約5,700人に診断される病気で、そのおよそ半数が子どもであり、子どものがんで最も多いものだと説明しています。治る可能性のある病気だからこそ、治療に必要な薬を途切れさせないことが大切です。今回の承認は米国でのもので、日本での使用状況とは異なりますが、薬の安定供給という課題に向き合った重要な一歩といえます。
治療の途中で「アレルギーで薬が使えない」「薬が手に入らない」となるのは、ご家族にとって本当につらいことです。治療を最後までやり遂げるための薬が増えたのは、心強いニュースですね。
アレルギーで標準薬が使えないALLに新薬 FDAがアスパラギナーゼ製剤「Rylaze」を承認